專注研究腫瘤醫學大夫2020-01-14 14:24:10

謝邀。

作為一位醫學者，我見過太多的病人與家屬。事實上，癌症對患者來說不僅是身心的折磨，於家屬而言，也是一樣的。

對於樓主所提的問題，我就見過在治療過程中，父母都因為孩子受的痛苦而傷心欲絕，恨不得自己替孩子承擔。

其實，每個人都不願放棄，都希望孩子健康成長，但是面對治療，要找好醫生和找對治療的方法，這樣才是對孩子最好的。下面我就放個經典案例

Emily Whitehead，5歲時，她被診斷出急性淋巴細胞白血病。在進行首輪化療時受到感染，差點失去雙腿，後來病情復發，在等待骨髓移植手術期間病情再次復發，這時醫生們已經無計可施了。於是，CAR-T首次在兒童體內試驗。

Emily Whitehead患有急性淋巴細胞性白血病，並且已經復發了兩次。醫生在嘗試了所有可能的治療方案之後仍然無法找到有效治療方法。

第二次復發後，Emily的病情迅速惡化。此時Emily的父母意識到他們必須更換主治醫生，並尋找不同於普通化療的、更加前沿的治療手段。在確定無法進行骨髓移植之後費城兒童醫院給出的建議是參加一項CAR-T細胞免疫療法的臨床試驗。

該療法需要對T細胞進行基因改造使其能夠識別CD19，在體外培養完成的T細胞回輸至體內之後使這些T細胞能夠識別B細胞表面的CD19，從而引發殺滅癌變B細胞的免疫反應。

在此之前已有3位成年病人被招募進入該臨床試驗，而且這幾位患者對該療法的響應非常好。

但兒童患者對CAR-T療法的效果如何卻沒有人知道。在與費城兒童醫院醫生交流之後，Emily Whitehead的父母決定冒險讓她參與該臨床試驗。如果這一次不成功，Emily大概就只剩下幾個月的生命了。

4周之後，T細胞製備完畢。2012年4月17日，Emily成為第一個接受T細胞療法治療的兒科患者。

2012年4月18日，Emily Whitehead接受了第二次治療之後開始發燒。醫生對Emily的父母說他們從未見過並且如此病重的病人，Emily大概挺不過這一晚了。

雖然他們很清楚Emily的病情是由輸入的T細胞導致的，但並不清楚她的體內到底發生了什麼變化。醫護團隊沒有放棄，加緊進行血液檢查以明確Emily體內的免疫反應。

檢查結果令醫生們感到非常詫異，Emily體內的IL-6高出正常值近一千倍。在Emily的治療過程中，確實有極大的運氣和偶然因素存在。

在Grupp給Emily使用了tocilizumab之後，Emily的反應簡直令人難以置信。ICU的醫護人員說，他們從來沒有見過如此病重的人能夠在如此短的時間內快速恢復，幾個小時內Emily的病情便迅速緩解。一週之後Emily在她7歲生日的那天醒來。

如今她依然身體健康，併成為CAR-T治療的明星人物，她治癒系的笑容也感染了很多人。

這是一場真正的革命！

無論在美國和日本，細胞免疫治療已經有不少像這樣的成功案例，而希望所有患者都能像Emily一樣，在接受細胞免疫療法後康復起來，繼續健康的、美好的生活。

以上就是我對這個問題的回答，希望能幫得到有需要幫助的人。如果還有關於腫瘤相關或癌症治療的其他問題，可點選頭像私信聯絡我進行諮詢，我將會盡我最大的能力為你解答。

你的關注和點贊是對我最大的支援和認可。謝謝