良醫良相良匠2018-05-25 17:28:49

重度β地中海型貧血是由β球蛋白基因缺陷導致的疾病，患者不能正常產生的能在血液攜帶氧的血紅蛋白，從而產生嚴重貧血和脾臟異常增大。LentiGlobin BB305 利用改良後的慢病毒（Lentivirus）將正確的β球蛋白基因送入人體，來達到治療此病的目的。這個結果已經是劃時代的了。這意味著地中海貧血，結束了無藥可用的時代。但是美中不足的這個是必須終身服藥。利用現代基因剪輯法卻是一次性解決。明白了？